TRIALS: A Fight for Children with Niemann-Pick Type C, a Fatal Genetic Disease
Por um escritor misterioso
Last updated 31 março 2025

Children with Niemann-Pick Type C (NPC), their parents and scientists seeking a treatment for this fatal genetic disease. WSJ follows this 6-year fight.

TRIALS: A Fight for Children with Niemann-Pick Type C, a Fatal Genetic Disease

Ty's Story, a Rare Disease Patient

Frontiers Case Report: Be Aware of “New” Features of Niemann–Pick Disease: Insights From Two Pediatric Cases

For a Rare Disease, Drug Trials Scramble for Patients - WSJ
Rare Disease Video - Niemann-Pick Disease Types A & B - National Organization for Rare Disorders

Tolerance of chronic HDACi treatment for neurological, visceral and lung Niemann-Pick Type C disease in mice

A Second Chance at Life”: Can Gene Therapies Beat Rare Disease?

Experimental treatment helps toddler with rare genetic disease - CBS News

March 2022 – NNPDF

Niemann-Pick Type C Disease - NP-C Genetic Disease - Lysosomal Disease
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